【智快网】12月11日消息，2023年在人类科技史上留下浓墨重彩的一笔。年初，ChatGPT强势登场，引领着自然语言处理技术的新潮流。中年，室温超导的突破让科学界为之振奋。而到了年末，人类则选择主动打开“基因编辑”的潘多拉魔盒。
在上个月，基因编辑技术在商业领域迎来重大突破——Vertex和CRISPR宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法(商品名：Casgevy)在英国获批上市，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血患者。
据智快网了解，上周五(12月8日)，美国食品药品监督管理局(FDA)紧随英国步伐，正式批准Casgevy上市。同一天，适应症与Casgevy相似的由bluebird bio开发的基因编辑疗法Lyfgenia也获得批准。
随着基因编辑疗法在全球最大的创新药市场获得批准，标志着2023年岁末，人类已经实质性地启动了“基因编辑”时代……
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基因编辑技术的出现是人类科技史上的一次革命。基因是储存着生命信息的DNA片段，支撑着生命的基本构造和性能。基因编辑技术，即定向改造DNA基因序列的技术，使人类理论上可以彻底掌握自身的命运。
尽管人类对DNA结构的认知早在1953年就开始，但在20世纪70年代，基因编辑的可能性才开始浮现。科学家在研究细菌如何抵御噬菌体的过程中发现了一种特殊的酶，即限制性内切酶，能够降解噬菌体的DNA，从而保护细菌免受侵害。这一发现为基因编辑的研究奠定了基础。
1996年，美国基因公司Sangamo Therapeutics推出了第一代基因编辑技术ZFNs，但由于设计复杂，步骤繁琐，无法实现对任意靶基因的结合，难以商业化。13年后，第二代基因编辑技术TALENs问世，虽然简化了蛋白设计，但仍然存在诸多问题。
直到2012年，两位年轻科学家埃曼纽尔·卡彭蒂耶与詹妮弗·杜德纳开发了第三代基因编辑技术CRISPR/Cas，极大提高了效率，简化了系统，使得基因编辑有望实现临床应用。CRISPR/Cas技术的问世为基因编辑的商业化打开了新的篇章，Casgevy的上市成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
Casgevy修饰的是患者的造血干细胞，使其能够产生高水平的胎儿血红蛋白，类似于CAR-T疗法。这标志着基因编辑的应用领域从理论阶段迈入了实际治疗阶段，为人类打开了“天使的手术刀”，拥有逆天改命的能力。
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然而，基因编辑的出现也引发了许多争议。基因编辑具有不可逆性，编辑后的基因会被继承，可能导致基因污染。在2018年，我国发生了一起“基因编辑婴儿”事件，引起国际科学界的广泛关注和反对。贺建奎因此被判处有期徒刑3年，并处罚金300万元。
基因编辑不仅仅是学术问题，更是社会问题。在我国，为防止基因编辑技术被滥用，于2022年发布了《关于加强科技伦理治理的意见》。基因编辑技术的伦理、安全等问题仍待解决，而基因编辑治疗的成本也限制了其推广。
Casgevy的上市只是基因编辑疗法商业化的开始，CRISPR技术刚刚问世11年，未来仍需攻克诸多难题。面对新的问题，需敢于直面，攻克一个又一个难题，才是人类不断进步的动力。
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基因编辑技术的应用前景广阔，市场潜力巨大，吸引了国内外众多生物科技企业投入研究。然而，我国基因编辑公司面临技术起步晚、知识产权受限等问题，创新药领域形成了一场重量级的军备竞赛。
在一级市场火热的投资热度下，各国都在完善科技伦理审查制度，防止基因编辑技术被滥用。基因编辑技术在基因功能研究、药物开发、基因治疗等领域具有广阔应用前景，但人类如何使用这种工具、限制这种工具将决定其走向。
总的来看，2023年人类在基因编辑领域取得的重大进展，标志着生物科学发展进入全新维度。然而，面对技术的强大功能，必须谨慎使用，避免被技术所驱使，方能实现技术的可持续发展。
